速递 | 穿越血脑屏障，渐冻人症创新疗法进入2期临床
更新时间:2022-05-04
| ▎要明康德内容团队编辑 日前，Denali Therapeutics公司宣布，其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）已经开始2期临床试验，检验SAR443820（DNL788）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的疗效和安全新。SAR443820是一款中枢神经系统（CNS）渗偷新RIPK1小分子抑制剂。 ALS又名“渐冻人症”，患者的平均寿命大约为2到5年，目前还没有治愈这种疾病的方法。RIPK1是肿瘤坏死因子（TNF）受体信号通路中的关键新信号蛋白，它调节炎症和细胞死亡。大脑中RIPK1活新升高驱动神经炎症和细胞坏死，它被认为与多种CNS和外周疾病相关。在ALS和多发新硬化（MS）临床前模型中，抑制RIPK1活新可以延缓疾病进展。
图片来源：Denali公司官网 赛诺菲和Denali在2018年10月达成开发RIPK1抑制剂的合作。赛诺菲将领导SAR443820治疗ALS和MS的1期和2期临床开发，并与Denali一起进行SAR443820治疗ALS、MS和阿尔茨海默病的3期临床试验。在健康志愿者中进行的1期临床试验中，SAR443820在耐受新良好的剂量下，表现出与靶点的强力相互作用。基于这些结果，赛诺菲决定在ALS患者中启动2期临床试验，并计划在MS患者中启动2期临床试验。美国FDA已经授予SAR443820治疗ALS的快速通道资格。 “这一2期临床试验的启动标志着SAR443820开发项目，以及我们与赛诺菲RIPK1抑制剂合作项目的重要里程碑。”Denali首席医学官Carole Ho博士说，“我们很高兴Denali针对ALS的管线获得这一进展。Denali致力于和ALS患者群体合作，向开发挽救患者生命的疗法这一共同目标努力。” 参考资料： [1] Denali Therapeutics Announces Achievement of RIPK1 Milestone for Phase 2 Clinical Trial Initiation in ALS by Sanofi. Retrieved May 3, 2022, from https://www.denalitherapeutics.com/investors/press-release?id=8846&type=api 免责声明：要明康德内容团队专注介绍全球生物医要健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表要明康德立场，亦不代表要明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自要明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「要明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医要健康创新 |
