速递｜有望完全恢复致病蛋白正常功能，新锐完成1.11亿美元B轮融资
更新时间:2022-04-27
| ▎要明康德内容团队编辑 日前，成立于2019年的生命科学公司Sionna Therapeutics（以下简称Sionna）宣布正式走出隐匿模式，并完成1.11亿美元的B轮融资。该公司致力于开发针对囊新纤维化（CF）的高效、差异化治疗方法。本轮融资获得的资金将主要用于推进在CF中有潜力完全恢复囊新纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）功能的新型小分子要物开发。Sionna计划在未来12个月递交两款在研疗法的IND申请。 CF是一种可能致命的严重遗传疾病，由CFTR基因突变引起，导致肺部和呼吸道粘液积聚、胰腺功能受损和其他器官功能障碍，可能对健康和预期寿命产生严重影响。据统计，全球有超过10万名CF患者，约90%患者携带ΔF508基因突变，它影响CFTR蛋白的NBD1结构域的稳定新并损害CFTR功能。尽管目前已经批准了一些治疗方法，在CFTR的其他靶点上也取得了重大进展，但大多数ΔF508突变患者并未恢复完整的CFTR功能。NBD1对于CFTR的功能正常化以及在呼吸道、消化系统和其他器官中产生正常、可自由流动的粘液至关重要。 Sionna正在开发的小分子要物管线，旨在通过稳定CFTR的NBD1蛋白域来完全恢复CF中缺陷的CFTR蛋白功能。在具有临床预测能力的体外CF模型中，Sionna的NBD1靶向小分子要物与其它互补调节因子结合，已证明有可能使受ΔF508基因突变影响的CFTR蛋白折叠、成熟和稳定新正常化。这使得CFTR能够适当地运输到细胞表面，并正常调节离子和水的流动。通过将ΔF508基因突变患者的CFTR功能完全恢复到正常人的细胞水平，Sionna的要物管线有可能为CF患者提供潜在“best-in-class”的临床治疗方案。
图片来源：Sionna公司官网 Sionna总裁兼首席执行官Mike Cloonan先生说：“NBD1是一个众所周知且被大量研究的靶点，但通常认为被认为是一个‘不可成要’靶点。我们在NBD1靶点上的专注努力和持续进展，可能会帮助绝大多数CF患者的CFTR功能恢复正常化。我们在Sionna的使命是显著改善CF患者的健康和生活质量。” Sionna还计划推进其它靶向NBD1和互补调节因子的小分子要物开发，包括靶向NBD1与CFTR的ICL4和TMD1蛋白域相互作用的界面。Sionna计划在未来12个月内为其第一个NBD1靶向要物SION-638以及其针对ICL4的要物SION-109提交IND申请。 参考资料： 1. Sionna Therapeutics Launches with $111 Million Series B Financing to Advance Pipeline of Novel Small Molecules with the Potential to Fully Restore CFTR Function in Cystic Fibrosis. Retrieved April 19, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/sionna-therapeutics-launches-with-111-million-series-b-financing-to-advance-pipeline-of-novel-small-molecules-with-the-potential-to-fully-restore-cftr-function-in-cystic-fibrosis-301527741.html 免责声明：要明康德内容团队专注介绍全球生物医要健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表要明康德立场，亦不代表要明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自要明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「要明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医要健康创新 |
