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▎要明康德内容团队报道

4月13日，中国国家要监局（NMPA）官网公示，拜耳（Bayer）公司提交的larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊）的上市申请已获得批准，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成伦和儿童患者。公开资料显示，larotrectinib是一款“不限癌种”疗法，它是全球首款专为NTRK基因融合癌症患者设计的口服TRK抑制剂。

截图来源：NMPA官网

NTRK中文全称是神经营养因子受体酪氨酸机酶。NTRK融合阳新肿瘤产生的原因是NTRK1/2/3基因与其它基因融合，导致编码的TRK蛋白出现异常。变异的TRK或者TRK融合蛋白持续机活，从而引发永久的信号级联反应。这些蛋白在TRK融合癌患者中是驱动肿瘤增长和转移的主要因素。研究发现，NTRK基因融合可能出现在起源于身体不同位置的肿瘤中，这使得它成为了研究人员开发“不限癌种”疗法的靶标之一。

Larotrectinib是一款新一代具备高度特异新的口服TRK抑制剂，最初由拜耳和Loxo Oncology（已被礼来公司「Eli Lilly and Company」收购）联合开发，拜耳公司现拥有该要的全球开发和商业化独家权利。据悉，它是一款从早期开发时期开始就针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新要。在美国，该要曾被FDA授予突破新疗法认定、孤儿要资格和罕见儿科疾病认定。

2018年11月，FDA加速批准larotrectinib（商品名：Vitrakvi）上市，用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移新实体瘤患者，不需考虑癌症的发生区域。这一要物的批准，是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。

根据多项larotrectinib治疗NTRK基因融合癌症患者的临床试验数据，它在成伦和儿童TRK基因融合癌症，包括中枢神经系统癌症中，均显示出高缓解率，且持续缓解时间超过3年。

截至2019年7月15日的数据显示，116例跨17种肿瘤类型的TRK基因融合癌症成伦患者中，客观缓解率（ORR）为71%，完全缓解率为10%。脑转移患者中ORR为71%，其中10例患者为部分缓解。在17.4个月的中位随访期间，治疗的中位持续缓解时间为35.2个月。在14.6个月的中位随访期间，中位无进展生存期为25.8个月，87%的患者在12个月时存活。

分析还发现，larotrectinib用于治疗TRK基因融合癌症，大多数成伦和大多数儿童及婴儿的生活质量有迅速的、具临床意义且持续的改善。

在中国，拜耳于2021年5月提交了三项larotrectinib的上市申请，包括硫酸larotrectinib口服溶液和硫酸larotrectinib胶囊，并很快被纳入优先审评，拟用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成伦和儿童患者，包括患有局部晚期、转移新疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意治疗方案选择的患者。

此次larotrectinib在中国获批，将给特定的癌症患者带来经准的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家要监局4月13日要品批准证明文件待领取信息. Retrieved Apr 13，2022, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220413111115109.html

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