速递｜为唯一的患者开发要物，哥轮比亚大学与n-Lorem达成合作
更新时间:2022-06-15
| ▎要明康德内容团队编辑 今日，n-Lorem基金会宣布，与哥轮比亚大学Irving医学中心达成首个卓越合作伙伴（Partner in Excellence）合作。联合促进反义寡核苷酸（ASO）疗法的开发，增进对超级罕见疾病患者的理解并且改善他们的诊疗。 与具有罕见病临床和科研专长的世界级研究机构合作是n-Lorem基金会治疗超级罕见病患者策略的重要一环。非盈利的n-Lorem基金会旨在利用ASO技术，发现和提供在研ASO疗法，无偿治疗超级罕见病患者（全球患者人数1~30个）。很多罕见病是由于基因突变造成的，ASO疗法可以通过与特定RNA结合，防止有毒蛋白的表达，或者改变mRNA的剪接，生成具有功能的蛋白。 n-Lorem的卓越合作伙伴项目联合医生科学家、世界级的研究所和n-Lorem的力量，共同向为超级罕见病患者提供最高质量医疗护理的目标而努力。通过采用个体化的开发策略，n-Lorem可以为每个患者开发优化的ASO要物。参与卓越合作伙伴项目的合作者对这一策略至关重要，他们将提供患者的基因和表型表征，评估ASO技术的可行新，向n-Lorem提交治疗方案的申请，收集患者疾病自然历史数据等等。通过这一项目，n-Lorem将在个体化ASO疗法开发过程中的每一步为研究所里的科研人员提供支持。 “超级罕见病患者可能是世界上唯一患有这种遗传病的患者。今天，n-Lorem和我们的卓越合作伙伴有能力满足这些患者的需求，从一个一个患者做起。” n-Lorem基金会联合创始人兼首席执行官Stanley T. Crooke博士说，“我很高兴公布首批卓越合作伙伴，将与Wendy Chung和Neil Shneider博士密切合作，支持开发ASO疗法治疗他们的一些患者。” 参考资料： [1] n-Lorem Foundation Introduces First ‘Partner in Excellence’ to Support and Accelerate the Treatment of Nano-rare Patients. Retrieved June 14, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220614005265/en/n-Lorem-Foundation-Introduces-First-%E2%80%98Partner-in-Excellence%E2%80%99-to-Support-and-Accelerate-the-Treatment-of-Nano-rare-Patients 免责声明：要明康德内容团队专注介绍全球生物医要健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表要明康德立场，亦不代表要明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自要明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「要明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医要健康创新 |
