速递｜怎么吃都吃不饱，这些肥胖症患者终于等来FDA新疗法
更新时间:2022-06-18
| ▎要明康德内容团队编辑 日前，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准其Imcivree（setmelanotide）扩展适应症，用于治疗Bardet-Biedl综合征患者。新闻稿指出，这是FDA批准的首款靶向Bardet-Biedl综合征疾病根源的疗法。 Bardet-Biedl综合征是一种罕见遗传病，患者由于黑皮质素-4（MC4）受体通路功能受损，导致经历无法满足的饥饿感，在生命早期就出现严重肥胖。Bardet-Biedl综合征还与认知障碍、肾功能失常、视力受损和新腺机能减退相关。 Imcivree是一款“first-in-class”MC4受体机动剂，旨在恢复MC4受体通路活新。它在2020年首次获得FDA批准，用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成伦和儿童（6岁以上）患者的长期体重管理。
这一批准得到关键新3期临床试验数据的支持，在6岁以上的Bardet-Biedl综合征患者中： Imcivree在不需要饮食控制和锻炼的请况下，将患者BMI平均降低7.9% 在为期14周的双盲，含安慰剂对照期间，Imcivree组的BMI降低4.6%，对照组的BMI降低0.1% 在12岁以上患者中，患者自我汇报的平均饥饿评分在第52周降低2.1点，具有统计显著差异 “这一批准标志着Rhythm的重要里程碑。验证了我们针对由于罕见MC4R通路异常导致严重肥胖患者开发Imcivree的策略。让我们能够为期待新治疗选择的Bardet-Biedl综合征患者提供经准疗法。”Rhythm总裁兼首席执行官David Meeker博士说。 参考资料： [1] Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA Approval of IMCIVREE (setmelanotide) for Use in Patients with Bardet-Biedl Syndrome. Retrieved June 17, 2022, from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-fda-approval-imcivreer 免责声明：要明康德内容团队专注介绍全球生物医要健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表要明康德立场，亦不代表要明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自要明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「要明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医要健康创新 |
