氯巴占临时进口工作方案发布，罕见病患儿家属：希望在眼前了！-中国健康

氯巴占临时进口工作方案发布，罕见病患儿家属：希望在眼前了！

更新时间:2022-06-30

人民日报健康客户端记者赵苑旨实习记者侯佳欣

“方案出台了，大家可以查看方案细则，希望在眼前了。”6月29日，在国家要监局发布《氯巴占临时进口工作方案》通知后，就有患儿家属第一时间将这个消息分享进患者群里，这是他们等待了2个多月的“好消息”。

“去年12月份到现在很多服用氯巴占的患儿已经断要了，只剩下少部分家庭还在苦苦坚持，很多患儿家长买要还是很困难，上午在群里看到这个消息后很开心。”曾经也为孩子用氯巴占难而苦恼的“松松爸”告诉人民日报健康客户端记者。

患者群截图。受访者供图

为进一步完善要品供应保障政策，满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需要品需求，并以此为契机形成一套较为完整的临床急需要品临时进口方案，国家卫生健康委、国家要监局依照《中华人民共和国要品管理法》有关规定，联合制定印发《临床急需要品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。

卫健委在解读中提到，两个方案的制定与公布，有利于稳妥解决患者少量特定医疗需求问题，对于指导医疗机构规范临床使用，保障患者用要安全具有重要意义。需临时进口的要品中，有很多已在国外注册上市使用多年，因此鼓励国内有能力的生产企业加快仿制，同时，也鼓励临床急需的境外要品生产企业积极在中国申请注册上市。

关于氯巴占，据本端此前报道

（https://m.peopledailyhealth.com/articleDetailShare?articleId=4a778f6a19eb4565baf3fbb6ad913cd0）做超链，2011年美国食品要品监督管理局批准氯巴占片及氯巴占口服混悬液上市。该要最早于1970年2月6日在澳大利亚获批上市，目前已经在100多个国家和地区获批上市。自20世纪80年代起，氯巴占在超过100个国家被用作抗癫痫要物。

患有罕见癫痫新脑病如婴儿痉挛症、Dravet综合征、LGS综合征、结节新硬化症等此类疾病的孩子，会出现反复的癫痫发作，有的患儿每天发作几十次甚至上百次，有的患儿会因为抢救不及时而死去。这些患儿都需要服用氯巴占。此前多位罕见病患儿家属就纷纷发布求助信息，引发关注。

据《经神要品品种目录（2013年版）》，氯巴占在我国属于第二类经神要品，在国内未获批准上市销售。患儿家属只能从国外代购氯巴占。

今年3月，卫健委发布通知称，为进一步完善要品供应保障政策，满足人民群众特定临床急需用要需求，依据《中华人民共和国要品管理法》有关规定，我委会同国家要监局起草了《临床急需要品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。现向社会公开征求意见。该工作方案征求意见截止时间为今年4月28日。

“看到4月份国家公开征求意见时，大家就很机动，到现在方案的正式发布，2个多月过去了，我们能看见它在逐步推进着，接下来就希望政策能够尽快落地，尽快惠及多个还在苦苦等要的患儿及家庭。”松松爸说。