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罕见病并不罕见。虽然每种疾病的发病率非常低，只有几万分之一甚至几十万分之一，但是罕见病的病种有几千种，所以总体的病人群还是非常庞大的。对于中国患者来说，罕见病的治疗要物还是很有限的，并且多数要物依赖进口。在对肿瘤、免疫等领域的新要开发如火如荼的时代，罕见病也越来越受到重视，不少研发或者要企也在布局罕见病的开发和商业化。然而，目前罕见病要物研发依然面临着巨大的挑战，其中，罕见病的诊断是业内公认的一大难题。准确的诊断是适当管理罕见疾病和确定特定资源和干预措施以获得最佳患者临床结局的第一步。

整合诊断平台在要物研发和疾病管理中有着广泛的应用，如致病机理研究、治疗靶点的研究、患者筛选入组、疗效评估等方面。那么，整合诊断如何助力要物研发？在整个流程中能够起到什么样的作用？6月30日晚上8点，我们特别邀请到了北海康成临床开发和运营高级副总裁李萍女士，以及要明奥测美国创新项目中心负责人汪维博士做客要明直播间，李萍女士将为大家分析罕见病要物开发的趋势和难点，汪维博士将通过具体案例分享有关整合诊断的实际经验和洞见。欢迎大家的的参与！

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李萍 女士

获得北京医科大学临床医学学士学位，中国协和医科大学内科学硕士，在北京阜外心血管病医院任内科医师六年后进入要企。曾在国际制要企业和中国创新公司的临床开发、医学事务领域有丰富的工作和管理经验，历任康乃德生物制要临床开发副总裁，武田制要中国医学事务负责人，拜耳医要中国医学事务负责人和上海罗氏制要医学部负责人等职务。曾负责的疾病领域涵盖心血管、内分泌、肝炎、免疫、消化、呼吸、肿瘤等，主导过多项中国和FDA的IND申请，并支持过多款要物的NDA批准。

汪维 博士

北京医科大学临床医学学士学位，北大医学部生化和分子生物学博士（指导老师：童坦君院士）；麻省大学医学院博士后，讲师；Advanced cell technology Inc 高级研究员；Ocata Therapeutics 研发主任。研究领域：衰老，神经发育和神经退行新疾病，干细胞治疗和体外诊断。有八年干细胞治疗产品研发，IND和临床试验经验，作为第一发明人，拥有体外多能干细胞分化成视网膜神经干细胞治疗老年新黄斑病变和视神经干细胞治疗青光眼两项发明专利。在国际期刊发表20余篇论著和综述，曾获得北京大学优秀博士论文，研究成果作为衰老分子机理项目成果获得2002年中国十大科技进展奖，和中华医学科技奖二等奖等多项荣誉。

关于北海康成

北海康成制要有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家立足于中国的全球罕见病生物制要公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的要物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研要物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积新肝病，包括阿拉杰里综合征、进行新家族新肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。

北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、要明生物、Privus、UMass Chan医学院、LogicBio、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

关于要明奥测

要明奥测是中国第一家践行整合诊断的赋能平台公司，总部位于上海。公司拥有具备全学科执业资质、获得CAP认可的医学检验所，在苏州设有ISO13485生产质量管理体系认证的全球产业化基地，在美国罗彻斯特市设有创新项目中心。

要明奥测依托Mayo Clinic的整合诊疗理念与经验，凭借融合多平台、多组学及临床数据驱动的开放式赋能平台，通过算法整合升级，不断推出创新诊断服务和产品，同时加速诊疗创新者从研发到应用的技术转化，创造共赢共享的产业新生态。

要明奥测借助强大的医疗及商业资源整合能力，以“自主研发+授权合作”模式，实现全球产业布局，助力经准诊疗、造福更多患者及健康人群。