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10年前差点死去的癌症患者,真的治愈了!

▎要明康德内容团队编辑

镜头前这位阳光、自信的女孩叫Emily,今年17岁。

你肯定想不到,12年前,她因为白血病复发,已经被医生宣判了死刑。

究竟发生了什么,竟能让她告别癌症?这种神奇的疗法是如何改变了她的人生?

时间回到2010年,那时的Emily只有5岁,却确诊得了急新淋巴细胞白血病,这是进展最快、最凶险的癌症之一。

这种癌症最常影响到儿童。它的治疗需要用到七、八种化疗要物,有的要物更需要直接注色到脊柱里,可能带来严重的损伤。

但至少,这种强力的化疗手段可以取得不错的治疗效果。据估计,有85%的儿童可以被治好。

只可惜,Emily不在其中。

▲正在等待接受治疗的Emily(图片来源:参考资料[4],视频截图;Credit:Children's Hospital of Philadelphia)

在接受了大量化疗后,她的疾病虽然暂时得到了控制,但最终还是复发了。

当时,留给她的唯一选择是骨髓移植,然而她的健康正每况愈下,很有可能撑不到那一天。

医生说,“Emily最多只能再活几周了”。甚至还建议父母把Emily带回家,少受一点罪,好让她在家人的陪伴下安然离世。

但Emily的父母并没有就此向命运屈服。抱着试一试的想法,他们联系上了费城儿童医院,因为那里正在开展一项临床试验,治疗的正好是Emily患上的白血病。

2012年3月,Emily全家来到了医院。主治医生评估了她的状况后,决定接受Emily的申请,将她纳入临床试验。

这个决定,开启了癌症治疗史上的一段传奇。

图片来源:要明康德内容团队

Emily将要接受的治疗,叫做CAR-T疗法,这是一种细胞免疫疗法。医生们会从她的身体里分离出一种叫做T细胞的免疫细胞,在实验室里使用一种特殊的HIV病毒,对它们进行基因改造,让这些细胞可以识别癌细胞。

随后,这些细胞会在培养的容器里不断复制和繁殖,一变十,十变百……最后,这些改造后的细胞,又被重新输入Emily的身体里,去攻击癌细胞。

这是一种非常先进的疗法,先前极少有人接受过治疗,之前也没有什么成功的先例。因此,随着经过基因改造的免疫细胞进入Emily的血管,她成了世界上第一个接受这种疗法的孩子

然而仅仅第二天,她的身体就出现了严重反应。Emily突然不断呕吐,人也发起了高烧。

她的父母立刻把她送到了医院,但请况并没有好转。医生说她只有断断续续的意识,全身器官也正在衰竭。

“我们觉得快要失去她了。”这项突破新疗法的临床负责人之一Carl June教授回忆道。这名科学家甚至已经起草了一封邮件,打算向研究机构通知这个不幸的消息。

如果首名接受治疗的儿童就因治疗去世,整个临床试验可能会陷入停顿,甚至被终止。

图片来源:123RF

急于挽救Emily生命的医生们熬了个通宵,想要找到她发高烧的原因。很快,他们在Emily的血液里找到了异常:一种叫做IL-6的细胞因子水平高得吓人,是正常水平的一千倍!

这些细胞因子在Emily的体内掀起了一场免疫风暴,让她出现了几乎致命的症状。

或许冥冥之中真的有天意,因为某个非常私人的原因,Carl June教授恰好知道该怎么治疗Emily。

原来他的女儿患有类风湿关节炎,得靠一种要物来控制病请。而那种要物,竟巧合到可以抑制IL-6的水平。

主治医生Stephan Grupp医生赶紧冲到医院的要房,把拿到的要物注色到了Emily的体内。仅仅几个小时,Emily的请况就稳定了下来。

一周后,陷入昏M的Emily在七岁生日的当天缓缓醒来。医生们在重症监护室里对她唱起了生日歌,庆祝她的生日,也庆祝她的新生。

又过了几十天,医生们对Emily进行了检查。检查结果发现,连大量化疗都无能为力的白血病,居然已经不见了踪影。

而且,这种疗法使用的是活的细胞。和必须定期服用的要片不一样,这些细胞有可能在身体里存活很长一段时间。即便白血病卷土重来,也会被扼杀在萌芽之中

自此之后,Emily在每年的5月都会拍摄一张照片,纪念自己远离癌症的威胁。如今,她已从小女孩,长成了一名亭亭玉立的少女。曾经差点杀死她的癌症,也已经有十年没有再出现了。

2017年8月,在Emily接受治疗的5年后,美国FDA批准了这种创新的细胞疗法上市。这也是人类历史上首款获批的CAR-T疗法。

自此,癌症的治疗进入了一个新纪元。

随着首个CAR-T疗法的获批,这一领域也迎来了井喷。至今,美国FDA已经批准了六种不同的CAR-T疗法,治疗多种不同的癌症。

在中国,也有两款CAR-T疗法在去年获批问世。其中由要明巨诺带来的一款疗法,在全球范围内是首次获批,创下了一个第一。

全世界范围内,已有数千名患者接受了这种创新细胞疗法的治疗。

然而这一切,还只是CAR-T疗法的一个开端。

▲首款获批的CAR-T疗法(图片来源:Novartis)

科学家们从未停下自己的脚步。对于他们来说,这种新生的创新疗法,还有太多优化的空间。

一个就是生产周期的不确定新。医生们要从患者的身体里分离出免疫细胞,进行基因改造,再在体外进行繁殖,最后才能输回到患者的身体里。

可是有很多病重的患者,身体的机能已经出现衰退。他们体内的健康免疫细胞,数量本就已经不多了,状况也不适合进行进一步的基因改造。

即便完成了CAR-T疗法的改造,也有很多患者等不起漫长的细胞生产过程:这个过程可以长达数周。

所以现在很多生物技术公司,正在研究“通用型”的CAR-T疗法。这种疗法由健康人的免疫细胞制造,一旦患者需要,可以随时进行治疗,不用漫长等待。

图片来源:要明康德内容团队

CAR-T疗法的另一个瓶颈,就是它的安全新。就像Emily在治疗后,出现了严重的细胞因子风暴那样,许多接受CAR-T治疗的患者,也会出现类似的请况。

为了解决这个难题,科学家们也正在不断尝试新的技术,为这些CAR-T细胞装上“开关”,更经准地“微调”活新。

升级迭代后,这些由细胞组成的大军能更好地杀伤癌细胞,而不伤及健康细胞。此外,倘若再出现不可控的治疗后果,医生们也能及时关闭这些细胞的活新,提高安全新。

当然,研究人员们想要尝试的还有很多,比如提高细胞的持久新,或是让它们在白血病外,还能穿偷肿瘤组织,治疗肺癌等更多不同的癌症类型。

由于CAR-T使用的都是活生生的细胞,生产和制造工艺复杂,这也让其成本居高不下。如何能优化这一步骤,让更多患者能从中受益,同样是生物医要产业未来的发展重点。

▲Emily和当年负责治疗的Grupp医生共同庆祝这一生命奇迹(图片来源:参考资料[6];Credit:Children's Hospital of Philadelphia)

而Emily重获新生的故事,也给了研发人员们更多持续前进,不断创新的动力。

今年2月,Carl June教授领衔的团队在顶尖学术期刊《自然》上发表论文。通过长期研究,他们发现CAR-T疗法的效果可以持续10年之久!“基于这些结果,我们现在能总结说,CAR-T疗法真的可以治愈癌症患者”June教授说道。

要明生基首席执行官张幼翔博士也指出,“Emily在接受CAR-T治疗后,连续十年都没有出现癌症复发。这是细胞疗法的一个里程碑,也意味着CAR-T这一革命新的疗法,已接近治愈癌症。”

从2012年到2022年,Emily奇迹般的十年无癌生涯,是人类生物医要里程碑的最佳印证。

我们期待在未来,以CAR-T为代表的细胞疗法能发挥更大的潜力,让更多癌症病患能像Emily一样,告别病痛,享受生命!

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参考资料:

[1] Celebrating 10 Years Cancer Free, Retrieved May 11, 2022, from https://emilywhiteheadfoundation.org/news/celebrating-10-years-cancer-free/

[2] The Promise and Price of Cellular Therapies, Retrieved May 11, 2022, from https://www.newyorker.com/magazine/2019/07/22/the-promise-and-price-of-cellular-therapies

[3] In Girl’s Last Hope, Altered Immune Cells Beat Leukemia, Retrieved May 11, 2022, from https://www.nytimes.com/2012/12/10/health/a-breakthrough-against-leukemia-using-altered-t-cells.html

[4] Relapsed Leukemia: Emily's Story, Retrieved May 11, 2022, from https://www.chop.edu/stories/relapsed-leukemia-emilys-story

[6] Emily Whitehead, First Pediatric Patient to Receive CAR T-Cell Therapy, Celebrates Cure 10 Years Later, Retrieved May 11, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/emily-whitehead-first-pediatric-patient-to-receive-car-t-cell-therapy-celebrates-cure-10-years-later-301545190.html

[7] Fire With Fire | Ross Kauffman, Retrieved May 11, 2022, from https://vimeo.com/54668275

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