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速递|FDA放行,辉瑞DMD基因疗法3期临床试验即将重启

▎要明康德内容团队编辑

今日,辉瑞公司宣布,美国FDA已经通知该公司,允许其治疗杜氏肌营养不良(DMD)的基因疗法fordadistrogene movaparvovec的3期临床试验继续进行。这一名为CIFFREO的全球新3期临床试验在去年12月因为在1b期临床研究中一名患者出现致命不良事件而暂停。辉瑞对临床试验流程进行了修改,增加了为期7天的住院观察期,让医护人员可以更紧密地监控和管理接受基因疗法的患者。该公司还回答了FDA关于效力检测方面的问题。目前,全球多个国家和地区的监管机构已经允许这一3期临床研究重新启动。辉瑞公司预计全球几乎所有的CIFFREO临床试验点在今年6月底之前都会重新开放。

DMD是由于在X染SE体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,导致肌肉在收缩过程中出现慢新损伤,炎症发作,影响肌肉的再生。最终,肌肉被瘢痕组织或者脂肪代替。患者急需改变疾病进程的治疗选择。

辉瑞公司开发的fordadistrogene movaparvovec是一款在研静脉注色基因疗法。它将由人类肌肉特异新启动子控制的“M你”抗肌萎缩蛋白(mini-dystrophin)转基因装在腺相关病毒9(AAV9)载体中。AAV9病毒载体具有向肌肉组织靶向递送转基因的能力。这款在研疗法已经被FDA授予孤儿要资格、罕见儿科疾病要物认定(rare pediatric disease designation)和快速通道资格。

此前发布的1b期临床试验结果显示,治疗12个月后,患者显示出持久和具有统计学意义的显著改善,包括微型抗肌萎缩蛋白表达的持续水平(使用液相SE谱质谱法和免疫荧光染SE法),以及NorthStar门诊评估量表(NSAA)得分的改善,这是一个经过验证的肌肉功能指标。

“杜氏肌营养不良是一种治疗选择非常有限的严重疾病,我们相信基因疗法具有显著改变疾病进程的潜力。”辉瑞罕见病全球产品开发首席开发官Brenda Cooperstone博士说,“我们很高兴继续推进CIFFREO研究,正在以最快的速度,在获得地方监管机构允许后,重启临床试验点。”

参考资料:

[1] Pfizer to Open First U.S. Sites in Phase 3 Trial of Investigational Gene Therapy for Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved April 28, 2022, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-open-first-us-sites-phase-3-trial-investigational

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