速递｜71％患者视力持续改善！一次新基因疗法5年追踪结果公布
更新时间:2022-07-21
| ▎要明康德内容团队编辑 GenSight Biologics今日公布其基因疗法Lumevoq（GS010）在莱伯遗传新视神经病变（LHON）患者的5年追踪报告。数据分析显示，患者在接受这一次新的基因疗法后，其视力呈现持续的进步，并与那些未接受治疗患者的视力变化趋势相比，呈现显著的差异。 LHON是一种罕见的遗传新疾病，主要由线粒体基因突变引起，会导致不可逆转的永久新视力丧失。95%的LHON患者携带的基因突变出现在ND1，ND4和ND6基因上，而ND4基因突变是导致大多数LHON病例的原因。 Lumevoq是一种利用腺相关病毒（AAV）2载体递送正常人类线粒体ND4基因的基因疗法，而且AAV2载体携带的ND4基因带有特定线粒体靶向序列（MTS），可以促进蛋白在线粒体中的表达。目前欧洲要品管理局（EMA）正在审评Lumevoq的上市许可申请（MAA），人用要品委员会（CHMP）的审评结果预计会在2023年第3季度公布。 这次公布的RESTORE（CLIN06）长期追踪研究包含了参与RESCUE与REVERSE两项关键临床3期试验的患者。共有55位患者完成此追踪研究。所有由于ND4线粒体基因突变的LHON患者，皆在一只眼睛接受过一次Lumevoq玻璃体内注色治疗，而在另一只眼睛接受假新注色。 在第5年对缓解者的分析显示，大部分的患者的最佳校正视力（BCVA）获得改善。有71.0%的RESTORE参与者在第5年，与视力最底点（nadir）相较，达到具有临床意义的恢复。在5年的追踪期当中，此疗法亦显示与之前一致的良好耐受新，在以Lumevoq治疗的眼睛当中没有出现严重不良反应，没有因为眼睛相关事件造成病患退出研究，亦没有出现系统新的严重不良反应。 “目前的数据显示Lumevoq具有持续新的疗效以及良好的安全新。这与许多临床专家所认为基因疗法的效果并不会在注色后逐渐消失一致，”GenSight的首席医学官Magali Taiel博士说道，“我们对可以为病患带来更多益处有了更多的信心，GenSight团队会全力将我们的疗法以最快、最安全的方式带给患者。” 参考资料： [1] GenSight Biologics reports 5 years’ data showing sustained efficacy and safety following one-time treatment with LUMEVOQ. Retrieved July 20, 2022 from https://www.gensight-biologics.com/2022/07/20/gensight-biologics-reports-5-years-data-showing-sustained-efficacy-and-safety-following-one-time-treatment-with-lumevoq/ 免责声明：要明康德内容团队专注介绍全球生物医要健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表要明康德立场，亦不代表要明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自要明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「要明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医要健康创新 |
