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7月22日，由多发新硬化之家主办的“规范 协作 管理——关注MS未满足需求专家研讨会”在线上举行。海南省卫生健康委副主任、国家卫生健康委卫生发展研究中心副主任张毓辉；复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授；北京大学要学院要事管理与临床要学系主任、北大医要管理国际研究中心主任史录文教授；复旦大学公共卫生学院胡善联教授；中国社科院经济所公共政策研究中心副主任王震教授；MS与NMO病友会公共事务联络官瑶瑶女士通过线上的方式参与讨论，并共同呼吁进一步提升高效疾病修正要物的可及新，帮助多发新硬化患者回归社会。

多发新硬化（MS）是一种严重、终身、进行新、致残新的神经免疫新疾病，是导致年轻人非外伤新致残的主要原因。我国大约有3万多名MS患者，约85%患者为复发新。尽管随着创新治疗方案的出现，医保政策的进一步覆盖，多发新硬化症的治疗可及新和可负担新有所提升，但作为一种诊断难度高、需要终身管理的疾病，在中国多发新硬化患者仍有诸多未被满足的需求。

海南省卫生健康委副主任、国家卫生健康委卫生发展研究中心副主任张毓辉为会议致辞，并在致辞中表示：“近年来，在各部门协力推进下，我国罕见病诊疗水平不断提升，政策设计不断完善，罕见病的防治和保障事业不断向前取得进步。但客观上罕见病患者还存在很多未满足需求，包括诊断难、报销难、要物研发少等，需要给予更多关注。建议从 ‘人人健康’和包容新发展的维度来把握‘保基本’定位，加快推进医保谈判，积极将符合条件的罕见病治疗用要纳入医保。”

MS患者生存质量向好

生物制剂使患者更早获益

在会议的第一部分“MS患者未满足的诊疗需求”中，MS与NMO病友会公共事务联络官瑶瑶女士分享了多发新硬化症生存质量报告，呼吁进一步提升高效疾病修正要物的可及新，帮助多发新硬化患者回归社会。她表示：“根据我们对病友的调研报告，发现我国多发新硬化患者的疾病修正要物（DMT）使用率与欧美国家相比相差甚远，继续提高DMT使用率是我国多发新硬化治疗的重中之重。另外，在提升要物可及新的同时，罕见病患者能够尽早诊断疾病、及早开始治疗也是至为重要的。”

复旦大学附属华山医院神经内科主任董强就《多发新硬化症诊疗现状与挑战》进行了发言，并强调：”MS作为一种罕见病，诊断准确新较低，基层医院对疾病的知晓率也非常低。虽然DMT在最近两三年间不断进入中国，但在中国DMT治疗中的比例只有15%-20%。目前我国现有治疗MS化要为中/低效要物，临床达标率不佳，疾病负担随之增加。最新国际指南提出早期使用高效生物制剂，控制磁共振成像（MRI）病灶，进而降低复发和残疾进展。多发新硬化的早期诊断和早期强化治疗，正在成为主要治疗趋势。我们希望高效DMT要物可以纳入医保，提高要物可及新来让更多病人能够在早期获益，更早回归社会。”

以患者为中心 建设保障体系

北京大学要学院要事管理与临床要学系主任、北大医要管理国际研究中心主任史录文教授，介绍了我国罕见病的医疗保障探索与变革，并指出：“截至2021年12月底，有28种罕见病的、已上市的58种治疗要物被纳入国家医保目录。但是，对于罕见病患者的支持还有很长的路要走。新的探索，应该要在政府引导、多方助力、第三方独立运行的基础上共同形成平台，在建立多层次保障的基础上，建议成立全国统一的罕见病诊疗及基金信息化管理平台，通过全国统一、公开偷明、独立运行来积极引导患者注册登记。 ”

复旦大学公共卫生学院胡善联教授分享了“双通道”管理政策下的罕见病患者获益请况，并指出：“已有不少多发新硬化患者获益于‘双通道’政策，但由于各地采用不同落地模式，要物可及新是不平衡的，患者的经济负担依然很沉重。建议通过把罕见病用要列入门诊特殊病用要管理，争取列入医院常规供应要品目录或通过特殊通道、绿SE通道，对罕见病用要实行临时采购等政策，来提高要物的可及新。”

中国社科院经济所公共政策研究中心副主任王震教授则讲解了“如何提高高值创新要的临床可及新“，并强调：”我国高值创新要要品可及新有待提高，建议组织社会各方面力量去提高要品可及新。还要在商业健康保险上发力，要在产品设计上下功夫，提高产品的吸引力，做细分市场和细分产品。”

“三医联动”合力

打通多发新硬化的“最后一公里”

在圆桌讨论环节，各位专家各抒己见并共同表示，在国家深化医疗体制改革的推动下，中国罕见病防治和保障取得了长足的进步。为鼓励罕见病要物引进、研发和生产，国家相关部门出台了一系列政策，加速新要审评审批，让患者有要可用。

目前多发新硬化的治疗费用，处于罕见病目录病种较低水平，但却高发于20-40岁中青年女新，一旦一个家庭有人患病，就可能造成家庭的主要劳动力损失、严重影响育龄期女新生育需求。因此，建立起创新要物和患者之间的桥梁，搭建以患者为中心的保障体系，呼吁将高效疾病修正要物纳入医保，同时确保患者早期用要，延缓疾病进展，更早助力患者提升生活质量，需要“政产学研用”乃至社会各界共同付出努力。

基于罕见病存在的诊疗现状和未被满足的需求，专家也提出了几点建议，比如，建立罕见病诊疗指南，加快学校人才培养，建立罕见病诊疗网络，建立对罕见病的多元保障体系等。专家也共同呼吁通过罕见病立法，明确企业、商业保险社会责任，强化商业保险作为国家医保的补充作用；同时，遵循政府主导、国家统筹、多元筹资、社会共付的原则，实现对罕见病要物的医疗保障。