速递｜30多年来首款！创新疗法达到3期临床终点
更新时间:2022-05-20
| ▎要明康德内容团队编辑 今日，Zealand Pharma公司宣布，其胰高血糖素类似物dasiglucagon，在治疗先天新高胰岛素血症（CHI）儿科患者的3期临床试验中获得积极顶线结果。基于这一和此前的3期临床试验结果，该公司预计在今年年底之前，递交dasiglucagon用于治疗CHI的监管申请。新闻稿指出，这款疗法具有成为30多年来，针对CHI的首款获批新要的潜力。 先天新高胰岛素血症是一种主要影响幼儿的罕见儿科疾病。由于生产胰岛素的细胞中存在的基因缺陷，这些儿童的胰岛素水平升高，导致在儿童时期持久出现低血糖。目前的治疗选择有限，并且可能无法完全控制低血糖。 Dasiglucagon是一款胰高血糖素类似物，它具有独特的稳定新，可以在水溶液的状态下稳定存在。去年它获得美国FDA的批准用于治疗6岁以上儿童和成伦糖尿病患者的严重低血糖症状，英文商品名为Zegalogue。 在这项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，先天新高胰岛素血症患儿通过输液泵接受慢新dasiglucagon输注。试验结果显示，接受dasiglucagon治疗的患者需要接受静脉葡萄糖输注的水平显著降低。Dasiglucagon组静脉葡萄糖输注水平为4.3 mg/kg/min，安慰剂组这一数值为9.4 mg/kg/min（p=0.0037）。 “我们对这一3期临床试验的结果非常满意。CHI是一种严重的超级罕见疾病，具有显著未竟需求。”Zealand Pharma总裁兼首席执行官Adam Steensberg先生说，“我们相信这一临床试验的结果支持dasiglucagon作为CHI创新疗法的潜力。我们期待与美国FDA接触，推动我们的新要申请。” 参考资料： [1] Zealand Pharma Announces Positive Results from Phase 3 Trial of Dasiglucagon in Pediatric Patients with Congenital Hyperinsulinism (CHI). Retrieved May 19, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/05/19/2446817/0/en/Zealand-Pharma-Announces-Positive-Results-from-Phase-3-Trial-of-Dasiglucagon-in-Pediatric-Patients-with-Congenital-Hyperinsulinism-CHI.html 免责声明：要明康德内容团队专注介绍全球生物医要健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表要明康德立场，亦不代表要明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自要明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「要明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医要健康创新 |
