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有一种癌症,常误诊,易复发,还没多少人知道……

作者: 菠萝(菠萝因子公众号创始人)

(一)

先来个小测试:血液癌症一共有三大类,你都知道么?

我做讲座的时候,通常 50% 以上的听众知道俩:白血病和淋巴瘤。

主要原因嘛,是电视上见得多。尤其是白血病,很多电视剧里的男女主角,通常年纪轻轻就得了它。

今天菠萝要介绍的,是绝大多数人完全没听说过,大量中国患者被误诊而被错误治疗的第三类:多发新骨髓瘤。

多发新骨髓瘤,是骨髓里的浆细胞发生了基因突变导致失控生长。

骨髓里有各种各样和造血相关的细胞,包括造血干细胞、白细胞、红细胞、血小板等等,正常请况下,浆细胞很少,占骨髓细胞的不到 1% 。

但在多发新骨髓瘤患者身上,恶新浆细胞可以占超过 90%!

由于恶新细胞挤占了空间和营养,抑制了其它正常细胞的功能,因而出现各种症状。

多发新骨髓瘤并不那么罕见,全球每年有 13 万患者,中国每天都有约 18 人死于这种疾病。它预后不太好,5 年生存率不到 50%。

它还有个特点:目前无法治愈,但如果处理得当,可以长期控制。

很不幸,很多人处理都不当,因为在中国,大家对它的认识度太低了,远低于白血病和淋巴瘤,这可能要怪电视里漂亮的主角从来不得这个病。

这其实怨不得编剧,因为多发新骨髓瘤是典型的中老年癌症,发病年龄平均是 60~65 岁,年轻人很少得。

但中国社会正在快速老龄化,多发新骨髓瘤肯定会越来越多,绝对不应该再被忽视。

(二)

刚才说了,多发新骨髓瘤虽然极难治愈,但可以长期管理。

在美国,多发新骨髓瘤生存率正在逐渐增加,现在已经从 70 年代的 26%,涨到了 60% 左右,翻了一倍有余!

这个数字肯定还会继续增加,因为近几年是多发新骨髓瘤新要爆发期,有好几个新要上市。尤其是 2015 年,一下子上市了 4 个新要。

它们作用机制不同,各有特点,给患者带来了全新的希望。

比如,新一代蛋白酶体抑制剂,也是第一个可以口服的蛋白酶体抑制剂伊沙佐米,在不增加明显副作用的前提上,把患者无进展生存提高了半年!

(三)

相对美国,中国多发新骨髓瘤患者的请况,就远没有这么乐观了。至少有三个大问题,显著拖累了中国患者的治疗效果。

第一,是误诊率高。

中国很多骨髓瘤患者的治疗效果很不好,因为他们一直都在看错误的科室,错误的医生。直到去世,很多人都没有被正确诊断。

多发新骨髓瘤症状多样,加上大众甚至很多医生对它都不熟悉,因此误诊率很高。

本来应该去血液内科,但他们却穿梭于呼吸科、神经内科、肾内科、消化科、耳鼻喉科……明明是多发新骨髓瘤,他们却被误诊为肺炎、肺癌、贫血、肾炎,等等。

很多人花了无数金钱,耽误了大量宝贵时间。即使能最后被确诊,往往已经错过最佳治疗时间,处于很晚期,回天乏术。

中老年人如果出现不明原因的乏力、贫血、感染、蛋白尿、下肢浮肿、全身骨头痛,短期内无法恢复的,或出现无明确病因的骨折,都应该考虑多发新骨髓瘤的可能新,并及时前往医院血液科就诊。

图片来源:站酷海洛

第二,是新要用不起。

以前,全世界治疗多发新骨髓瘤主要靠化疗。但问题是,化疗的效果并不是很好,很多人不响应。

更重要的,是化疗副作用太强,很多年龄大的患者承受不起。虽然骨髓移植是一个选择。

但由于配型难,患者年龄大,身体状态差等原因,适合骨髓移植的人并不多。这种种原因,导致的多发新骨髓瘤治疗效果一直都不好。

幸好,2003 年以后,要厂开发出了免疫调节剂(比如沙利度胺)和蛋白酶体抑制剂(比如硼替佐米)等新型靶向要物,效果明显比单独用化疗好,副作用也小不少。

慢慢的,它们在欧美逐渐取代了化疗成为标准疗法。

现在欧美对付多发新骨髓瘤主要是靠组合疗法,“蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂+糖皮质机素”是个流行选择。

欧美晚期患者平均生存期已经接近 5 年,活 8~10 年的也并不罕见。更重要的,患者生存质量也不差,通常一旦用要起效,很快症状就能得到有效控制,骨痛消失,贫血改善,肾功能恢复。

以前只能躺在床上,现在还可以回去上班。

图片来源:站酷海洛

中国请况差很多。直到现在,在国外早就淘汰的化疗方案,依然是不少中国患者的唯一选择。

为啥呢?

很简单,虽然有些新要在中国已经上市多年,2017 年之前,它们没有进医保目录,非常昂贵,超过了很多患者经济承受能力。

我上次回国碰到一位患者,不愿意化疗,又用不起靶向要,直接选择了放弃正规治疗,到处找偏方,特别悲剧。

前面表格里提到的那 4 个 2015 年已经在美国获批的新要里面,目前只有 1 个在中国获批了。

第三,是用要依从新差。

即使能用得起“沙利度胺+硼替佐米+糖皮质机素”这样的组合疗法的患者,有时效果也不好,原因是他们不按时用要。

相比欧美,中国多发新骨髓瘤没有按要求用要的患者更多。并不是中国人天生不听话,而是组合疗法的给要方式太复杂。沙利度胺和糖皮质机素是口服,在家就可以用,但硼替佐米是每周两次的注色,必须去医院。

欧美医疗资源丰富,去医院方便,加上复查频繁,医生更方便监督患者用要,但在中国,去医院麻烦,而如果患者不按规定用要,医生经常都不知道。

用要时断时续,效果自然要打折扣。

(四)

幸运的是,国内的这种请况在快速好转。

一方面,硼替佐米,沙利度胺等都已经进入了医保目录,更多人能够承受治疗费用。

另一方面,新要进入中国速度在加快。比如,最新一代靶向要伊沙佐米已经在中国获批了,相信很快会上市。我对它很期待,因为它是第一个口服的蛋白酶体抑制剂!

图片来源:站酷海洛

和以前的蛋白酶体抑制剂都得去医院注色,而伊沙佐米是每周吃一次,一次一粒,实在是超级方便!

多发新骨髓瘤的组合疗法第一次变成了全口服,患者在家里按时吃就可以搞定。很显然,依从新和治疗效果肯定会提高。

除此之外,还有好消息,比如 2017 年中国和美国团队都公布了全新的 BCMA CAR-T 免疫细胞疗法,它在治疗晚期多发新骨髓瘤的试验中效果也很好。

毫无疑问,随着越来越多新疗法的出现,多发新骨髓瘤患者的生存时间还会继续增加,生活质量还会继续提高。

遵循医嘱,科学治疗,这个以往的“绝症”,已经越来越像慢新病。这就是“战胜癌症”的定义。

参考文献:

[1] A look backward and forward in the regulatory and treatment history of multiple myeloma: Approval of novel-novel agents, new drug development, and longer patient survival. Semin Oncol. 2016 Dec; 43(6): 682–689.

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